Les tendances actuelles vont donner naissance à des innovations qui permettront une personnalisation des soins. Repérer les bonnes tendances peut s’avérer payant.
Si le monde attend avec fébrilité le vaccin qui viendra mettre fin à la pandémie de COVID-19 qui terrorise actuellement la planète, une autre innovation se profile à l’horizon : la médecine de précision. Outre la personnalisation à l’extrême des soins, elle promet de bouleverser la manière dont les diagnostics sont réalisés et dont les maladies sont traitées.
Pour beaucoup, c'est là que se situe l’avenir de la santé et cet avenir approche à grands pas. L’objectif de la médecine de précision est d’apporter, au moment le plus opportun, la solution la plus efficace pour un patient donné afin d’obtenir le meilleur résultat possible. Ce modèle médical repose sur une très grande connaissance du patient et des possibilités de traitement susceptibles de fonctionner sur cet individu, y compris au niveau génétique, moléculaire et cellulaire.
Pour certains, la médecine de précision pourrait permettre de soigner des maladies invalidantes ou mortelles avec un risque d’effets secondaires beaucoup moins élevé que des traitements plus standardisés.
Jusqu’à aujourd’hui, des contraintes technologiques ont limité les progrès, mais les nouveaux outils du big data et de l’intelligence artificielle devraient désormais permettre aux scientifiques d’avancer à un rythme sans précédent. Les données (ainsi que les capacités à les stocker, les sécuriser, les traiter et les interpréter en grande quantité, ce que le cerveau humain ne peut tout simplement pas faire) seront un élément essentiel de cette transformation : une aubaine pour les entreprises qui peuvent proposer et faire fonctionner ces technologies nécessaires.
L’engagement des pouvoirs publics, des agences sanitaires et des régulateurs sera lui aussi déterminant, et semble d’ailleurs prendre forme.
Nous nous penchons aujourd’hui sur ce que la médecine de précision peut nous apporter, les étapes à franchir et les répercussions potentielles sur les recommandations d’investissement.
Examinons cette nouvelle tendance du secteur de la santé
La médecine de précision pourrait, à terme, permettre de proposer des traitements ciblés, capables de sauver la vie d’innombrables personnes souffrant de maladies jusqu’ici incurables, sans en affecter la qualité de vie.
Prenons un exemple qui date de 2018 : un traitement baptisé « milasen », du nom de la petite fille qui l’a reçu. Âgée de huit ans, elle souffrait de la maladie de Batten. Milasen serait ainsi le premier traitement conçu pour soigner un seul patient1. Dans les grandes lignes, il s’agit d'un morceau d’ARN2, conçu par les médecins pour bloquer certains effets négatifs de la mutation d’un gène dans l’ADN de la patiente. Le traitement a fonctionné et son impact positif chez la petite fille a été constaté en quelques mois.
Cette méthode est-elle applicable au cancer ? Une méthode similaire pourrait-elle être utilisée pour soigner les 18,1 millions de cas détectés chaque année ? Et sauver des millions de vies ? (Pour mémoire, le cancer a tué 9,6 millions de personnes en 2018)3.
L’oncologie s’intéresse déjà de très près à la médecine de précision, que les médecins pourraient utiliser pour concevoir des traitements personnalisés qui cibleraient des cellules précises. De fait, le risque d’endommager des cellules saines est beaucoup moins élevé qu’avec une chimiothérapie. Un traitement qui fonctionne sans les effets secondaires de la chimiothérapie serait une excellente nouvelle pour les plus de 1,7 million d’Américains à qui l’on diagnostique chaque année un cancer4.
La médecine de précision est également prometteuse dans la lutte contre le COVID-19. Les chercheurs ont en effet découvert qu’un certain nombre de caractéristiques, notamment l’âge, l’état de santé préalable et d’autres éléments moins évidents, pouvaient influencer le délai de guérison. Des scientifiques s’intéressent actuellement au lien entre sévérité des symptômes et niveau de testostérone.5 Schématiquement, le COVID-19 peut utiliser deux protéines humaines pour pénétrer dans les cellules, dont la protéine TMPRSS2. Des chercheurs de l’Irving Medical Center de l’Université de Columbia ont découvert que le nombre de molécules TMPRSS2 baisse si la testostérone baisse. Des médicaments réduisant le niveau de cette hormone pourraient donc atténuer les symptômes du coronavirus. En fonction de leurs conclusions, un traitement de précision pourrait permettre de traiter le COVID-19 en abaissant le niveau de testostérone des malades.
Et ce n’est qu’un début. La médecine de précision pourrait un jour soigner la cécité héréditaire, la dystrophie musculaire, le diabète ou encore les maladies cardiovasculaires.
Utiliser la médecine de précision pour toutes les solutions médicales
Pour que la médecine de précision devienne une possibilité accessible à tous, il faut des données (beaucoup de données) ainsi que le soutien des pouvoirs publics, des agences sanitaires et des régulateurs, qui permettra de fournir un cadre favorable.
Afin de concevoir des traitements destinés à certaines personnes ou certains groupes, les scientifiques ont besoin d’une immense base de données de dossiers médicaux afin de savoir quel traitement fonctionne le mieux sur quel patient.
La campagne « All of Us » s’inscrit dans cette volonté d’accumuler l'énorme quantité de données nécessaire. Gérée par le National Institutes of Health (NIH), elle entend convaincre plus d’un million d’Américains de rejoindre un programme de collecte de données d’une durée de dix ans destiné à soutenir la médecine de précision. Dans le cadre de ce programme, les participants devront fournir de très nombreuses informations sur leurs antécédents médicaux, leur mode de vie, leur environnement et leurs habitudes. Les données seront utilisées pour étudier comment ces facteurs influencent la vulnérabilité à différentes maladies et quels traitements sont les plus prometteurs en fonction du type de patient. Fin 2019, All of Us comptait environ 275 000 participants.6
Le NIH n’est pas la seule organisation à collecter de grandes quantités de données médicales pour contribuer à l’essor de la médecine de précision. La Yale Precision Medicine Initiative cherche par exemple à séquencer le génome de 100 000 patients7 et à recueillir d’autres informations médicales. De même, au Royaume-Uni, le National Health Service et Genomics England se sont alliés pour séquencer le génome de cinq millions de personnes d'ici 20258.
Les pouvoirs publics et les responsables de la santé publique ont compris l’immense potentiel de la médecine de précision, mais aussi les incroyables défis à surmonter. Aux États-Unis et dans d'autres pays, les agences sanitaires se sont d’ores et déjà engagées à mettre en place de colossales infrastructures destinées à encadrer la recherche scientifique sur la médecine de précision. Sur le front réglementaire, la Food & Drug Administration (FDA), l’autorité sanitaire américaine, sait que de nouveaux enjeux réglementaires accompagneront ces innovations majeures. Mais elle sait aussi qu’elles seront porteuses d’un formidable potentiel, dans les années à venir et à long terme. En 2019, Norman Sharpless, alors directeur par intérim de la FDA, a déclaré9 : « En quelques années, nous avons vu des technologies révolutionnaires telles que l’intelligence artificielle, le séquençage génétique et les thérapies cellulaires et géniques donner naissance à des produits approuvés par la FDA qui font avancer la médecine de précision, qui consiste à donner le bon traitement au bon patient au bon moment ».
Si la FDA planche toujours sur les réponses à apporter aux questions réglementaires, cela ne fait aucun doute : l’avenir de l’innovation dans le domaine de la santé réside dans la médecine de précision.
Tendances et innovations : conséquences pour l’investissement
Plusieurs types d’entreprises sont susceptibles de contribuer à l’essor de la médecine de précision.
Les entreprises de recherche médicale axée sur les données, notamment celles qui maîtrisent l’intelligence artificielle et l’apprentissage automatique, seront aux avant-postes des innovations dans la médecine de précision. Tout comme une société financière s’appuie sur tous les aspects matériels de la vie d’un consommateur pour lui attribuer une note de crédit, une entreprise de santé pourrait bientôt analyser la totalité du dossier médical d’un patient pour savoir quel traitement lui convient le mieux. Ce sont elles qui pourront utiliser d’immenses bases de données et les interpréter pour savoir quelles possibilités de traitement envisager et étudier pour chaque patient. Les grandes entreprises pharmaceutiques spécialisées dans la thérapie cellulaire et/ou l’immuno-oncologie pourraient jouer un rôle phare dans cette catégorie.
Les sociétés de diagnostic et d’analyse pourraient, elles, mener le développement et la concrétisation des soins de précision. Enfin, les entreprises de tests médicaux et d’analyse qui travaillent sur le séquençage génétique, l’examen par analyse ADN ou la modification moléculaire pourraient offrir des traitements de pointe au secteur de la santé. Elles auront toutefois besoin de technologies médicales avancées, mais aussi d’un accès à de vastes bases de données de dossiers médicaux et d’essais cliniques.
Axer les investissements sur les technologies innovantes
Les innovations dans le big data, l’intelligence artificielle et les sciences médicales nous ouvrent de nouveaux horizons : ceux d’un monde où les maladies les plus graves pourraient être soignées grâce à des traitements conçus en fonction du profil et du patrimoine génétique des patients. Imaginez un monde où des traitements sur mesure, même pour des maladies autrefois incurables, peuvent être administrés sans effets secondaires majeurs. À bien des égards, c’est un monde qui mérite que l’on y investisse.
1 Scientists Designed a Drug for Just One Patient. Her Name Is Mila, The New York Times, 9 octobre 2019
2 L’acide ribonucléique (ARN) est un acide nucléique présent dans toutes les cellules vivantes.
3 Centre international de recherche sur le cancer. Dernières données mondiales sur le cancer : le cancer compte 18,1 millions de nouveaux cas et 9,6 millions de décès par cancer en 2018, Organisation mondiale de la Santé, 12 septembre 2018, www.who.int/cancer/PRGlobocanFinal.pdf
4 Understanding Precision Medicine, U.S. Food & Drug Administration, 2019
5 Lowering Testosterone May Reduce Severity of COVID-19. Irving Medical Center, Université de Columbia, 15 mai 2020
6 Life Science Tools & Diagnostics: 2020 Outlook, J.P. Morgan North America Equity Research, département Life Science Tools & Diagnostics, équipe SMid Medical Technology, décembre 2019
7 For cancer treatment and more, genetic-based precision medicine holds a lot of promise, Connecticut Magazine, 26 mai 2020
8 Matt Hancock announces ambition to map 5 million genomes, département britannique de la Santé et des affaires sociales, 2 octobre 2018
9 A Message from FDA’s Acting Commissioner, Forum des sciences de la FDA 2019, Norman E. « Ned » Sharpless, directeur par intérim de la FDA, 11 septembre 2019
