精准医疗：医疗创新领域的下一个发展趋势

全世界都在焦急地等待新冠疫苗—一种一刀切的解决方案来阻止目前席卷全球的大流行。不过一种极具定制化的医疗方法也即将面世，有望改变我们诊断和治疗疾病的方式：精准医疗。

许多人认为这是正在快速到来的医疗行业的未来。精准医疗的目标是在最适当的时间提供为特定病人定制的最有效的治疗，从而实现可能的最佳结果。这种医疗模式依赖于将对每个人的深刻了解与对所有可能适用于该个人的治疗方案的全面了解结合起来，包括在遗传、分子或细胞层面。

人们认为，这种量身定制的治疗方法可以治愈致人虚弱及／或致命的疾病，并可大大降低发生严重副作用的风险，而标准化的治疗方法常常会出现严重的副作用。

尽管到目前为止，技术上的局限性阻碍了精准医疗领域的进步，但是新的大数据和人工智能工具现在可以让科学家们比以往任何时候都更快地推进研究。数据—和以人脑无法做到的方式存储、保护、处理和解释海量数据的能力—将在医疗行业的这一转型中至关重要。对于那些能够提供和使用这一必要技术的公司来说，这是个好兆头。

政府、医疗机构和监管机关强有力的投入同样至关重要，而这种投入似乎正在形成。

我们将探讨精准医疗能把我们带到哪里，实现精准医疗将需要些什么以及其对投资的潜在影响。

探究精准医疗发展趋势
 

随着时间的推移，精准医疗很有可能为无数身患各种以前无法治愈的疾病的个人提供有针对性的救命治疗，而不会影响患者的生命质量。

我们来看2018年发生的一个早期例子——一种名为「milasen」的治疗方法，它为一名8岁的巴顿病患者提供了个性化治疗。Milasen被认为是第一种专门针对个体患者开发的药物。¹本质上Milasen是医生设计的一种RNA²定制片段，用于阻断患者DNA中突变基因的某些负面影响。Milasen治疗方法发挥了作用，在几个月内对患者产生了明显的积极疗效。

癌症呢?2018年有1,810万例癌症新发病例以及960万例癌症死亡病例，那么是否可以用类似的方法研制出精准医疗药物来治疗1,810万个新增癌症病例，并且有可能防止全球再有960万人死亡呢?³

精准医疗因其在肿瘤治疗方面的潜力而正在紧锣密鼓的研究当中。医生也许可以借此来研制有针对性的癌症治疗方法，攻击人体内的特定细胞。与化疗相反，精准肿瘤学只针对特定肿瘤细胞，所以损害健康人体细胞的可能性也许较小。对于美国每年170多万癌症确诊患者而言，能够避开化疗有害副作用的治疗方法可能是救命药。⁴

精准医疗也大有希望治疗新冠病毒肺炎。研究人员已经发现，年龄、基础疾病和一些不太明显的标志物似乎与新冠病毒肺炎的康复时间有关。例如，科学家们目前正在研究新冠病毒肺炎症状的严重程度与较高的睾丸激素水平之间的联系。.⁵本质上，新冠病毒肺炎可以利用两种人类蛋白质进入人体细胞，其中一种是TMPRSS2。哥伦比亚大学欧文医学中心的研究人员发现，降低睾酮可以减少细胞中TMPRSS2分子的数量，这表明降低睾酮水平的药物可能有助于减轻新冠病毒肺炎的严重程度。基于这些研究结果，很有可能会开发出某种精准医疗办法，通过降低特定荷尔蒙水平的个人的睾酮来治疗新冠病毒肺炎感染。

而这仅仅是个开始。精准医疗的可能性还延伸到了遗传性失明、肌肉萎缩症、糖尿病、心脏病等疾病。
 

将精准医疗创新应用于所有医疗解决方案
 

要使精准医疗成为每个人的可行方案，需要数据，而且是大量的数据，还有政府、医疗机构和监管机构的投入来提供支持性框架。

为了开发面向个人或特定群体的治疗办法，科学家需要丰富的患者病历数据集来分析哪些治疗办法最适合某些患者。

「全民健康(All of Us)」项目是一项意在积累所需数据之广度和深度的主要工作。该研究计划由美国国立卫生研究院(NIH)实施，正在努力招募100多万美国人参加一个旨在推进精准医疗事业的健康数据收集计划。这项为期10年的研究要求参与者提供大量有关其病史、生活方式、环境和行为的信息。相关数据将用于分析这些因素可能会如何影响特定患者对各种疾病的易感性，以及哪些治疗方法最有可能治疗不同类型的患者。截至2019年底，「全民健康(All of Us)」项目已招募了大约27.5万名参与者。⁶

美国国立卫生研究院并非唯一一个创建大型患者医疗数据集以帮助发展精准医疗的机构。其他研究包括耶鲁精准医疗计划，该计划旨在对10万名患者的基因组进行测序 ⁷，并收集其他患者的病史。与此类似，英国国家医疗服务体系和英国基因组公司正在联合开展研究工作，在2025年之前对500万人的基因组进行测序。⁸

各国政府和卫生官员已经注意到了精准医疗的巨大潜力及其发展道路上的巨大阻碍。美国和其他国家的卫生机构已经在努力建立大规模医疗数据基础设施，以适应精准医疗领域的科学研究。监管方面，美国食品药品监督管理局(FDA)认识到，医疗领域的这些突破性发展可能带来新的监管问题。不过，美国食品药品监督管理局也很重视精准医疗在遥远的未来甚至是未来几年的美好前景。2019年，FDA代理专员Sharpless表示：「仅在过去几年里，我们已经看到人工智能、全基因组测序和细胞或基因疗法等突破性技术促使FDA批准或许可了一些正在推动精准医疗发展的产品—精准医疗在正确的时间为正确的患者提供正确的干预措施。」⁹

虽然美国食品药品监督管理局仍在努力为监管问题寻找答案，但是毫无疑问的是，精准医疗领域代表了医疗创新的全新前沿阵地。
 

医疗发展趋势与创新对投资的影响  

有几种公司可能会助力推动精准医疗的发展。

数据驱动型医学研究公司，特别是那些在人工智能和机器学习方面实力雄厚的公司，将在为患者研究新的精准医疗方面发挥带头作用。就像金融公司可以根据消费者在几乎各个方面的财务历史来确定其信用评分一样，医疗公司可能很快就能分析病人完整的病历，以确定对该特定个体最适合的治疗方法。这些公司将能够利用并解析庞大的数据集，确定针对特定患者可以进行探索和开展进一步研究的治疗方案。专注于细胞疗法及／或免疫肿瘤治疗的大型制药公司可能是其中的重头戏。

医学诊断和分析公司可以引领精准医疗的发展和落地。专注于基因测序、通过DNA分析进行专业医学筛查或作为补救措施的分子改造的医学检测和分析公司都可以为医疗行业带来最前沿的治疗方法。这类公司不仅需要先进的医疗技术，还要有能力审查海量的医疗记录和试验数据集。
 

将您的医疗投资聚焦于使能技术
 

大数据、人工智能和医学科学的创新正在引领我们进入一个以前无法想象的领域——可以针对某些杀伤力最严重的疾病专门制定匹配个体患者个人情况和基因结构的治疗办法。想象一下，在这个世界上，即使是面对以前无法治愈的疾病，也可以在副作用最小的情况下给予定制治疗。从这么多角度来看，这是一个值得投资的领域。

¹「科学家专门为一个患者开发者了一款药物。她的名字是Mila。」《纽约时报》，2019年10月9日。

²核糖核酸(RNA)是存在于所有活体细胞中的一种核酸。

³国际癌症研究机构。「全球癌症最新数据：2018年癌症负担升至1810万新增病例和960万死亡病例。」世界卫生组织。2018年9月12日，www.who.int/cancer/PRGlobocanFinal.pdf

⁴「了解精准医疗。」美国食品药品监督管理局，2019年。

⁵「降低睾酮含量可以减轻新冠病毒肺炎的严重性。」哥伦比亚大学欧文医学中心，2020年5月15日。

⁶「生命科学工具与诊断：2020年展望。」摩根大通北美股票研究部、生命科学工具与诊断、SMid医疗技术团队。2019年12月。

⁷「基于基因的精准医疗大有希望治疗癌症等其他疾病。」Connecticut Magazine，2020年5月26日。

⁸「Matt Hancock宣布500万人基因组宏大计划。」英国卫生和社会保障部，Gov.uk。2018年10月2日。

⁹「来自FDA代理专员的消息」2019年FDA科学论坛。FDA代理专员Norman E. “Ned” Sharpless。2019年9月11日。